罕见病新药能否上市主要受到哪些因素的影响？关于这个问题，从两方面入手，一方面是罕见病新药启动，另一方面是罕见病新药上市！罕见病新药能否启动，并能否成功上市，关键因素有很多！

在世界知名咨询公司麦肯锡最新的一篇访谈中，跨国药企高管分享了对于新药上市的关键因素的看法。这些高管分别来自世界顶级生物制药公司罗氏，诺华，百健和Shire。

这些高管们提出的第一个成功因素是，帮助患者得到正确的疾病诊断，尤其是在罕见病新药。

“你还需要帮助患者进行适当的诊断，因为误诊是常见的。平均来说，在美国获得罕见疾病的正确诊断需要五到七年，需要访问8位不同的医生。一旦患者接受治疗，我们将努力确保患者能够保持治疗，从而达到最佳的治疗结果。”Shire公司负责美国销售的Perry Sternberg表示说。

其次，患者的声音显得更加重要。

“以患者为中心”虽然只是一句话，但是在实施中，各个公司却有着不同的做法。

“当你启动新药上市，并与患者倡导团体合作时，病人的声音是中心。无论你推出什么药物，你都需要对周围环境和你将要如何应对进行思考。 我学到的一个教训是，你只有一次机会，所以你必须全力以赴，做到极致。”百健公司负责特药和罕见病药的资深副总裁分享道。

这些要考虑的问题包括：在激烈竞争中产品如何定位，如何突出优势，如何完美执行计划，如何在以后不断微调？

“每个人都会谈到患者，但这不同与将病人置于你所做的一切的中心，这是至关重要的。 我喜欢做的一件事是向患者开放我们所有的会议，邀请患者在会上发言，所以我们一直能了解患者的需要。”Shire公司的Perry Stenberg补充道。

产品差异化竞争也离不开患者的体验。

“对我来说，差异化就在于客户的知识。 你如何密切地了解你的客户？ 这不是复杂的分析，这是基础。定期聆听和了解与你进行互动的客户是一项不断进行的工作。”罗氏公司的全球治疗领域负责人Ahmed Elhusseiny表示。

一个团队的合作和敏捷性是新药成功上市的必不可少的因素

“要成功，关键是让人们认为他们是一个创造性文化的一部分，一个有远见的文化的一部分，有着清晰的目标和大致的路线图。 这是一个生物技术的心态，这意味着敏捷性，在不完整的数据的条件下决策，授权和完成任务。“诺华公司全球免疫和皮肤领域商务负责人Arnout Ploos van Amstel表示。

“当然，还有强大的合作精神。 你只需要让团队成员做自己的工作。 你衡量某些终点，但没有不必要的干扰，因为这会破坏他们的创造力和工作方式。 你必须尊重人的能力，然后才能释放它们，这样才能有一个“自然发生”的心态和一个刀尖般专注的领导愿景”

在谈到罕见病新药上市的盲点时，高管们表示，过度自信妨碍一个新药的潜力和上市成功。

“一个教训就是对竞争保持非常高度警戒。 我们有一个预警系统和一个快速反应部队，可以立即评估威胁并采取措施支持我们在全世界的上市。”诺华公司的这位高管表示。

“另一个风险是人们喜欢舒适区。 你需要继续推动，防止事情变得日常化，激励成员走上一个新台阶。”

(来源：健点子ihealth/毕阳)